，竭尽全力以求自救。
而绝症指数则有两点，一个是看这个病是否致命，二来看是否有药可用。
目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗，121个罕见病适应症的国内获批上市药品有68个，其中48个已经被纳入医保，那么这些已经有药可用的病症，研发基因药的优先级显然就没有那么高。
就像Menkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上三四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。
这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。
总之，三清的罕见病攻克清单上，这三个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。
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现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。
然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（ALS）患者。
患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。
在职场上是叱咤风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为一名孤独失望的绝症病人。
在渐冻症面前，他的防线已经全部崩塌。
渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，人们熟悉的霍金教授，就曾在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。
从发现第
第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光(4/9)